Clinical Trials การทดสอบประสิทธิภาพของยาใหม่ทางคลินิก
แต่ละปีบริษัทยาทั่วโลกจะสังเคราะห์สารประกอบต่างๆนับเป็นหมื่นชนิดเพื่อนำมาผลิตเป็นยารักษาโรคต่างๆ ในจำนวนนั้นมีสารเพียงไม่กี่ชนิดเท่านั้นที่ผ่านการทดสอบทุกขั้นตอนจนสามารถนำออกมาใช้เป็นยารักษาโรค และนำออกขายในตลาดยาได้ ซึ่งอาจจะต้องใช้เวลายาวนานถึง 20ปี ขั้นตอนต่างๆที่ยาทุกชนิดจะต้องผ่านแบ่งเป็นช่วงๆ (phase) 4 ช่วงการทดสอบคือ
- Phase 1 การใช้ยากับคนครั้งแรก เพื่อให้ผู้วิจัยได้รู้ว่ายาปลอดภัยหรือไม่ ขนาดของยาสูงสุดเท่าใดที่เหมาะสมในการใช้โดยมีผลข้างเคียวน้อยที่สุด การทดสอบนี้ใช้กับอาสาสมัครที่สุขภาพดี กลุ่มเล็กๆ (5-10 คน) ภายใต้การควบคุมที่เข้มงวด
- Phase 2 เป็นการทดสอบกับผู้ป่วยที่ป่วยด้วยโรคที่จะใช้ยาที่ทดสอบรักษาโดยใช้อาสาสมัครกลุ่มที่ใหญ่ขึ้นอาจถึง 2-3 ร้อยคน
- Phase 3 ถ้าพบว่ายาได้ผลในการรักษา และมีผลข้างเคียงที่รับได้ จึงก้าวสู่การทดลองกับอาสาสมัครกลุ่มใหญ่ขึ้นอาจเป็น 2-3 พันคน โดยแบ่งอาสาสมัครผู้ป่วยเป็นกลุ่มได้รับยาจริง และกลุ่มได้รับยาหลอก เรียกการทดสอบระยะนี้ว่า “randomized controlled trial” โดยนำผลการทดสอบเปรียบเทียบ กับอาสาสมัครทั้ง 2 กลุ่ม โดยที่ทั้งอาสาสมัครและแพทย์ไม่รู้ว่าใครได้รับยาจริง และใครได้รับยาหลอก เมื่อผู้พิสูจน์ให้เห็นว่ายาใช้การได้ และไม่มีผลข้างเคียงกับผู้ป่วยที่อาจเกิดอันตราย ก่อนที่รัฐบาลจะอนุญาตให้แพทย์ใช้ยากับผู้ป่วยทั่วไปได้ กว่าจะถึงขั้นนี้ต้องใช้เวลา 7-15 ปี ในจำนวนสารกว่า 10,000 ชนิดที่พัฒนาขึ้นถูกนำมาทดสอบมีเพียงประมาณ 5 ชนิดที่ผ่านขั้นนี้ไปได้และเพียง 1 ชนิด เท่านั้นที่ออกสู่ตลาดยาได้สำเร็จ ดังนั้นบริษัทยาจึงต้องใช้เงินเป็นหมื่นๆล้านบาทในการทดสอบยาแต่ละชนิด
- Phase 4 เป็นการเก็บข้อมูลความปลอดภัยของยาต่อไปที่มาจากประชาชนที่ใช้ยาทั่วไป ข้อมูลชั้นนี้อาจต้องเก็บจากจำนวนผู้ใช้ยา 5,000 – 10,000 คน เพื่อหาข้อมูลที่อาจเกิดขึ้นใน 1 ต่อ 10,000 ราย ที่ไม่พบในการทดสอบช่วง 1-3
มีคำถามว่าอาสาสมัครมีความเสี่ยงมากน้อยเพียงใด จากข้อมูลการทดสอบยาชนิดหนึ่งเมื่อ 5-6ปี ที่แล้วช่วงการทดสอบใน phase 1 อาสาสมัคร 6 คน มีอาการทรุดอย่างรวดเร็วจากผลข้างเคียงของยาแม้ใช้ขนาดเพียง 1/500 ของยาที่ใช้ในสัตว์ทดลอง แต่ทั้ง 6 คน ฟื้นขึ้นได้หลังต้องอยู่ในโรงพยาบาลหลายเดือน และเมื่อประมาณ 20 ปี ที่แล้วในช่วง phase 2 ของการทดลองยาต้านไวรัสตับอักเสบชนิดบี มีอาสาสมัครเสียชีวิต 5 คน และ 2 คน ต้องมีการเปลี่ยนตับ
แม้ว่าอาสาสมัครจะมีความเสี่ยงต่อชีวิตอยู่บ้าง แต่ยังมีคนจำนวนมากรับอาสาเป็นอาสาสมัครส่วนใหญ่มีจิตใจที่เห็นประโยชน์ต่อส่วนรวม ปัจจุบันมีกฎเข้มงวดมากที่ผู้ทดสอบจะต้องแจ้งข้อมูลอย่างละเอียดให้อาสาสมัครได้รับทราบ และอาสาสมัครจะถอนตัวได้ตลอดเวลาถ้ามีความรู้สึกไม่ปลอดภัย
